Новый подход для генной терапии разработали в университете "Сириус"

Сочи. 9 октября. ИНТЕРФАКС - Учёные университета "Сириус" разработали новый подход для генной терапии наследственных заболеваний глаз, сообщает пресс-служба ФТ Сириус в четверг.

Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета "Сириус" разработали технологию, которая позволяет "собирать" большие терапевтические белки внутри клеток.

"Это прорыв в области отечественной генной терапии. Работа открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения наследственных заболеваний глаз и других тяжёлых заболеваний (гемофилия А, муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна, наследственная глухота)", - говорится в сообщении.

В первой серии экспериментов исследователи протестировали технологию на модельном белке GFP, часто используемом в биотехнологиях из-за удобной для визуализации результата флуоресценции. Белок был разделён на две части, а затем успешно "собран" обратно внутри клеток человека с помощью механизма интеинового транс-сплайсинга. Учёные показали, что методика работает не только в стандартных клеточных линиях эмбриональной почки (НЕК293), но и в клетках эпителия сетчатки (ARPE19). Более того, оптимизация конструкции позволила увеличить эффективность сборки белка до 70%.

На втором этапе команда (совместно с коллегами из лаборатории био и хемоинформатики НИУ ВШЭ) провела молекулярное моделирование и мутагенез интеинов, чтобы повысить скорость и эффективность реакции сборки целевого белка. В результате, удалось создать усовершенствованную систему, которая позволила увеличить количество собираемого белка в полтора раза за счёт увеличения эффективности до 80% и скорости реакции.

"Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическим методами. Теперь мы сосредоточены на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности полученного прототипа препарата in vivo. Если всё подтвердится, то на этой основе можно будет создавать новые препараты для терапии ретинопатий и сотни других наследственных заболеваний", - цитирует пресс-служба младшего научного сотрудника направления "Генная терапия" Научного центра трансляционной медицины, выпускника первого набора аспирантуры по специальности "Молекулярная биология" университета "Сириус" Андрея Бровина.