Новосибирск. 3 февраля. ИНТЕРФАКС - Генная терапия для лечения миодистрофии Дюшенна на основе аденоассоциированных вирусов вышла на этап клинических испытаний, сообщил вице-президент компании "Генериум" Дмитрий Кудлай журналистам в Новосибирске в понедельник.
"Она на стадии клинических исследований", - сказал Кудлай.
По его словам, поскольку речь идет о генной терапии, испытания могут быть длительными.
Он пояснил, что с помощью вируса в организм доставляется здоровая копия гена.
Миодистрофия Дюшенна - генетическое заболевание, тяжелый тип мышечной дистрофии, которой чаще всего подвержены мальчики. Причиной заболевания является мутация гена белка дистрофина, который связывает мышечные волокна с внеклеточным матриксом. У детей прогрессируют повреждение и дегенерация мышц.
Уже в возрасте 10-15 лет подростки с таким диагнозом не могут передвигаться самостоятельно, а только с помощью инвалидной коляски. В дальнейшем у них появляются проблемы с сердцем и дыханием - пациентам требуется респираторная поддержка.