Новосибирск. 12 сентября. ИНТЕРФАКС-СИБИРЬ - Компания Biocad (Санкт-Петербург) перешла к клиническим испытаниям генотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщил директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович в ходе международного конгресса CRISPR-2023 в Новосибирске во вторник.
"Терапия спинальной мышечной атрофии, гемофилии В, гемофилии А - у нас в данный момент R&D (исследования и разработки - ИФ) закончены, прошли доклинические исследования, и пациенты в рамках клинических исследований уже получают эти препараты", - сказал он.
Препараты созданы на основе аденоассоциированного вирусного вектора, на клинические испытания получены разрешения Минздрава РФ.
Как сообщалось, специалисты Biocad разработали оригинальный генотерапевтический препарат для терапии СМА, а также два оригинальных генотерапевтических препарата для терапии гемофилии А и В.
Проведение клинических исследований лекарства от СМА может занять до 3 лет.
Спинальная мышечная атрофия - генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости в детском возрасте.
В настоящее время в РФ собственных генотерапевтических препаратов нет, при этом в мире таких препаратов всего несколько: препарат от дистрофии сетчатки, для лечения спинальной мышечной атрофии, также зарегистрированный и в РФ.
